हे आहे जगातील सर्वात महाग औषध, १८ कोटी रूपयांच्या एका डोजने दूर होणार दुर्मीळ आजार...

याच्या एक डोजची किंमत १.७९ मिलियन पाउंड म्हणजे १८.२० कोटी रूपये इतकी आहे. मात्र, वैज्ञानिकांचा दावा आहे की, याच्या एका डोजने आजार पूर्णपणे बरा होईल.

कोणत्याही आजारावर उपचार औषधाने होतात. अनेकदा ही औषधे इतकी महाग असतात की, सामान्य लोक या औषधांच्या किंमतींची कल्पनाही करू शकत नाहीत. आजार दुर्मीळ असेल तर त्याचा उपचारही अवघड होतो किंवा महागडा होतो. अशाच एका दुर्मीळ आजारासाठी तयार केलं गेलं होतं जगातला सर्वात महाग औषध. याच्या एक डोजची किंमत १.७९ मिलियन पाउंड म्हणजे १८.२० कोटी रूपये इतकी आहे. मात्र, वैज्ञानिकांचा दावा आहे की, याच्या एका डोजने आजार पूर्णपणे बरा होईल.

हे औषध ज्या आजारासाठी तयार केलं त्याला स्पायनल मस्क्यूलर एट्रॉफी(Spinal Muscular Atrophy - SMA) असं म्हणतात. हा आजार दूर करणाऱ्या औषधाचं नाव आहे जोलेजेन्स्मा (Zolgensma). याला इंग्लंडच्या नॅशनल हेल्थ सर्व्हिसने SMA च्या उपचारासाठी परवानगी दिली होती. या औषधाला अमेरिकेनेही स्वीकृती दिली आहे.

इंग्लंडमध्ये दरवर्षी साधारण ८० बाळ या आजारासोबत जन्माला येतात. पण या औषधाने ते ठीक होऊ शकतात. मुद्दा केवळ इतकाच आहे की, इतकं महाग औषध सगळेच घेऊ शकतात का? या आजारात बाळांच्या स्पायनल कॉर्ड म्हणजे पाठीच्या कण्याच्या हाडात लकवा मारतो. ही स्थिती शरीरात एक जीन कमी असल्याने निर्माण होते.

या जीनची कमतरता भरून काढण्यासाठी हे जोलजेन्स्मा औषध फारच फायदेशीर आहे. याच्या एका डोजने शरीरातून बेपत्ता झालेला जीन पुन्हा रिस्टोर करून बाळाचं नर्वस सिस्टीम पुन्हा ठीक केलं जातं.

हे औषध जगातील प्रसिद्ध औषध निर्माता कंपनी नोवार्टिसने तयार केलं आहे. NHS इंग्लंडचे चीफ एक्झिक्युटीव सर सायमन स्टीवन्स म्हणाले की, या औषधाने आम्ही एक पीढी वाचवण्याचा प्रयत्न केला आहे. हा आजार फार क्रूर आहे. याने बाळाच्या कुटुंबियांची स्थिती खराब होते.

या आजारात बाळ केवळ जास्तीत जास्त ३ वर्षांपर्यंत जगू शकतं. यादरम्यान त्याला लकवा, मांसपेशी काम न करणं, शरीरात शक्ती न राहणं यांसारख्या अनेक समस्या होतात. रिसर्चमधून समोर आलं आहे की, जोलेन्स्माचं एक इंजेक्शन मुलांना विना व्हेंटिलेटर श्वास घेण्यास मदत करतं.

जोलजेन्स्मामुळे मुले उठू-बसू शकतात. चालूही शकतात. या औषधात SMN1 नावाच्या जीनची प्रतिकृती असते. जी शरीरातील बेपत्ता जीनची जागा घेते. त्यानंतर शरीरात विशेष प्रकारचं प्रोटीन रिलीज करते. ज्याने मुल आपल्या मांसपेशींनान नियंत्रित करू शकतात आणि नर्वस सिस्टीम ठीक करू शकतात.

इंग्लंडचे हेल्थ सेक्रेटरी हॅनकॉक म्हणाले की, हे औषध गेमचेंजर सिद्ध होणार. मुले गंभीर आजारातून मुक्त होणार. जगात कुठेही या आजाराने कुणी ग्रस्त असेल तर ते इंग्लंडमध्ये येऊन उपचार घेऊन शकतात.

जोलजेन्स्मा औषधाचं ट्रायल ७ ते १२ महिन्यांच्या बाळांवर करण्यात आलं आहे. हे औषध बाजारात आणण्यापूर्वी अमेरिका आणि यूरोपमधील डॉक्टर आणि वैज्ञानिकांकडून याची टेस्ट केली जाईल. ऑर्गनायझेशन ऑफ रेअर डिजीज इंडियाच्या वेबसाइटनुसार भारतात स्पायनल मस्क्यूलर एट्रॉफी आजाराने ३ लाख मुले ग्रस्त आहेत. पण या आजाराबाबत लोकांना कमी माहिती आहे. त्यामुळे उपचार घेऊ शकत नाहीत.